来自加州大学欧文分校的一组科学家相信，他们已经发现了一种特殊的抗体，这种抗体可能会导致色素性视网膜炎的治疗。色素性视网膜炎是一种导致中央视力丧失、夜视和色觉丧失的疾病。
这项名为“纳米体结合其细胞外结构域对紫红质变构调节的结构基础”的研究发表在《自然通讯》上。
色素性视网膜炎(RP)是一组遗传性眼病，影响眼睛后部的视网膜。它是由检测光信号的细胞，即光感受器细胞死亡引起的。目前还没有治愈RP的方法，针对这种疾病的新疗法的发展依赖于细胞和基因疗法。
UCI的研究人员将他们的研究目标锁定在一种特定的分子上，他们相信这种分子将提供一种治疗视紫红质相关的常染色体显性RP (adRP)的方法。这种分子，视紫红质，是人类视网膜中一种关键的感光分子。它存在于视杆光感受器细胞中，视紫红质基因的突变是adRP的主要原因。
UCI医学院Donald Bren教授，Krzysztof Palczewski博士说:“超过150种视紫红质突变可导致视网膜色素变性，这使得开发靶向基因疗法具有挑战性。”“然而，由于RP的高患病率，在寻找新治疗方法的研究和开发方面已经投入了大量资金。”
尽管紫红质已经被研究了一个多世纪，但其将光转化为细胞信号的机制的关键细节一直难以通过实验解决。在这项研究中，研究人员使用了一种特殊类型的羊驼衍生抗体，称为纳米体，它可以停止视紫红质光激活的过程，从而使其能够以高分辨率进行研究。
“我们的团队已经开发出通过一种新的作用机制工作的纳米体。这些纳米体具有高特异性，可以在细胞外识别目标视紫红质，”UCI医学院研究员和项目科学家David Salom博士说。“这使我们能够将这种GPCR锁定在非信号状态。”
科学家们发现，这些纳米体瞄准了视紫红质分子上一个意想不到的位置，靠近视黄醛结合的位置。他们还发现，这些纳米体的稳定作用也可以应用于与视网膜疾病相关的视紫红质突变体，这表明它们可以作为治疗药物。
“在未来，我们希望参与这些初始纳米体的体外进化，”UCI医学院研究员和项目科学家Arum Wu博士说。“我们还将评估未来纳米体基因治疗RP的安全性和有效性。”
研究人员希望提高纳米体识别其他物种(包括小鼠)视紫红质的能力，目前已有几种adRP的临床前模型可供使用。他们还计划利用这些纳米体来解决在结构上解决视紫红质从无活性状态到完全配体激活状态的关键中间状态的长期目标。
该研究的作者是加州大学欧文分校加文·赫伯特眼科研究所眼科的Arum Wu博士、David Salom博士、John D. Hong、Aleksander twawak博士、Philip D. Kiser博士和Krzysztof Palczewski博士。这项研究是与布鲁塞尔自由大学(VUB)的Jay Steyaert博士合作进行的。
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